利司扑兰口服溶液用散的适应症有哪些

利司扑兰口服溶液用散的适应症为治疗16日龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药物通过调节SMN2基因mRNA的剪接，提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。

根据临床试验数据，在婴儿型SMA患者中，利司扑兰的最常见不良反应为发热（54.8%），在迟发型SMA患者中，发热的发生率为21.7%。发热（包括高热）在婴儿型SMA和迟发型SMA患者中均被归类为“非常常见”的不良反应。尽管如此，这些不良反应一般可以在持续进行利司扑兰治疗的情况下缓解。

2023年，利司扑兰口服溶液用散已进入国家医保目录。这意味着在2025年，患者使用利司扑兰口服溶液用散治疗脊髓性肌萎缩症时，可以享受医保报销，从而减轻患者的经济负担，提高药物的可及性。