干细胞移植是否能够治愈红斑狼疮？

干细胞即为起源细胞。

它是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞，是形成哺乳类各组织器官的原始细胞。

干细胞的形态上具有共性，通常呈圆形或椭圆形，细胞体积小，核相对较大，细胞核多为常染色质，并具有较高的端粒酶活性。

干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞。

根据干细胞的发育潜能分为三类：

全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。

干细胞是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。

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因干细胞具有“无限”增殖，多向分化潜能，具有造血支持，免疫调控和自我复制等特点。

可作为理想的“种子”细胞用于病变引起的组织器官损伤修复。近年来基础研究发现干细胞可分化成肾固有细胞，肾实质细胞等，所以干细胞移植后对肾脏功能具有良好的修复和重建作用。

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正是由于干细胞所具备的这些免疫学特性和优势，使其在肾病治疗方面具有广阔的临床应用前景。

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1、对组织细胞损伤的修复。

2、替代损伤细胞的功能。

3、刺激机体自身细胞的再生功能。

干细胞治疗红斑狼疮的原理：

先通过免疫细胞分离机采集患者(或供者)血干细胞，进行处理后贮存在超低温冰箱里，然后对患者进行化疗或联合放疗，彻底催毁其体内异常的免疫功能，再把贮存的血干细胞输入到患者体内，重建正常的免疫功能和造血功能。整个治疗过程需在百级洁净的无菌层流病房内进行，病人接受医护人员全天候的特殊医疗和生活护理。

肾脏病学专家刘志红院士团队的一项研究显示，自体造血干细胞移植可作为难治性狼疮性肾炎的新治疗选择，该方法相对安全，且疗效较好。

该研究自2011年7月至2015年1月纳入22例难治性狼疮性肾炎患者，其中男性9例，女性13例，狼疮性肾炎的中位病程为46个月，CD34 平均数量为(7.3±3.8)×106/kg。

干细胞移植的主要并发症为发热和胃肠道症状。治疗相关死亡率为5%。

中位随访72个月后，18例（82%）患者达到了完全缓解，且移植后平均仅3个月就出现了肾脏应答，1例（5%）患者达到部分缓解，1例患者无应答，因此在干细胞移植后12个月接受腹膜透析治疗。患者的5年总生存率和无疾病生存率分别为91%和53%。随访期间，6例患者复发，复发率为27%。

研究者指出，考虑到该研究中所有患者患的是难治性狼疮性肾炎，该研究结果令人鼓舞。但是，移植后复发仍是临床上的一大挑战。造血干细胞移植并不能完全消除畸形的造血干细胞，但研究团队也在努力找到克服的最佳方案。

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2013年，博雅干细胞联合包括南京鼓楼医院、江苏大学在内的国内多家机构，利用来自胎盘的间充质干细胞治疗自身免疫性红斑狼疮，取得良好效果，并获得江苏省科技进步一等奖。

国内外对干细胞移植治疗SLE都有相应的报道。16例活动性SLE患者接受脐带MSCs治疗后系统性红斑狼疮疾病活动度指数（SLEDAI）评分显著改善，血清抗核抗体（ANA）、抗ds-DNA抗体滴度降低，血清白蛋白和补体C3水平趋于正常，肾功能有所改善。临床缓解伴随着外周Treg细胞的增加和Th1和Th2相关细胞因子之间重新建立平衡。

87例持续活跃的SLE患者，对标准治疗抵抗或有危及生命的内脏受累的患者经同种异体骨髓或脐带MSCs治疗后，SLEDAI评分下降，自身抗体水平降低，狼疮症状缓解。同种异体MSCs移植治疗使耐药性SLE患者的器官功能障碍得到临床缓解和改善。

40例难治性SLE随机分成两组，1组糖皮质激素加环磷酰胺（CTX）治疗，另1组在此基础上移植MSCs，治疗2周后2组SLEDAI评分降至＜10 分的例数较1组多，脐带MSCs移植1年后，SLEDAI 评分及实验室检查（血常规、肝功能、肾功能、24h尿蛋白定量、血清补体及红细胞沉降率等）较1组趋于正常。

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美国西北大学用干细胞移植治疗红斑狼疮的案例：

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目前，在ClinicalTrials上注册的干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床试验有8项，而我国南京大学医学院附属鼓楼医院走在了研究的前沿。

南京鼓楼医院孙凌云教授等人完成的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”项目被陈虎、顾晓松和徐涛三位专家提名申报医药卫生组“国家技术发明奖二等奖”。

2010年，在Annals of the Rheumatic Diseases杂志报道了鼓楼医院孙凌云课题组首次利用间充质干细胞治疗15例活跃进展期病人的治疗状况。回输后随访时间超过1年。所有的病人临床症状上都得到改善，治疗过程中没有严重的副作用事件。

MSCs移植虽然安全、有效，但其远期疗效及不良反应有待进一步观察。经多数临床研究， 难治性SLE在传统药物治疗的基础上移植脐带MSCs安全、有效，但其远期疗效及不良反应有待进一步观察。

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2014年3月，杂志Arthritis Research & Therapy报道了南京大学附属鼓楼医院的《人脐带间充质干细胞(hUCMSCs)治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE)临床研究》。文章中入组了40位对常规免疫治疗无效或反应差的难治性红斑狼疮患者，利用脐带血间充质干细胞（UC-MSCs）进行移植治疗。

病人对间充质干细胞移植兼容性很好，无移植相关的副作用事件。病人的总体BILAG评分显著降低，特别是肾、造血系统、皮肤系统等评分。治疗过程中有几例病人出现复发情况，提示干细胞的回输可能需要多次。

2018年，昆明医科大学徐健课题组发表文章，分析了间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的有效性，文章发表在北京大学学报上。文章共纳入8项研究，共213例患者，其中3项研究为随机对照研究。结果显示，间充质干细胞可降低红斑狼疮疾病的活动评分，降低蛋白尿水平，改善补体水平。尽管需要进一步大规模的随机对照研究证实，但目前的数据表明间充质干细胞治疗有效改善系统性红斑狼疮及狼疮性肾炎患者的症状。