海曲泊帕乙醇胺片适用于什么癌症

海曲泊帕乙醇胺片并非直接用于实体瘤或血液系统恶性肿瘤本身，而是针对化疗所致血小板减少症（CIT）这一肿瘤治疗常见并发症。当患者因化疗出现血小板计数≤100×10⁹/L且面临出血风险时，该药可作为二级干预手段，减少血小板输注需求、保障化疗足量足疗程进行。2025年8月，其CIT适应症上市申请已获中国NMPA受理，并在美国获FDA孤儿药资格认定。此外，对于慢性肝病伴血小板减少需接受侵入性操作的肝癌患者，该药也进入Ⅲ期探索阶段。

口服后7-14天即可观察到血小板计数上升，中位达峰时间约11.5天；若需快速提升，可配合25mg/日起始剂量，在2-4周内将血小板推至≥50×10⁹/L的安全窗。III期CIT研究显示，第21天治疗应答率显著优于安慰剂，且应答持续至化疗结束后2周。对重型再生障碍性贫血（SAA），起效略慢，4-8周可见脱离输血比例提高。

作为高选择性TPO受体激动剂，它激活骨髓巨核细胞STAT/MAPK信号通路，促使其增殖、成熟并释放血小板，不依赖内源性TPO水平即可起效。在ITP患者体内，可逆转自身抗体介导的血小板破坏，使血小板计数持续≥50×10⁹/L的比例达60%-70%，显著降低临床显著出血事件。对SAA患者，则通过刺激残存造血干细胞提升三系血细胞，脱离红细胞输注率约40%。