打一针可降低心脏病发作风险一大半

最近，美国哈佛干细胞研究所(HSCI)与宾夕法尼亚大学科学家合作，通过基因组剪辑技术，转变一种叫做PCSK9的肝脏基因的功能，从而降低心脏病发作风险。据报道，动物试验表明，只需打一针就能永久降低小鼠体内胆固醇水平，使心脏病发作风险降低40%到90%。
＿＿研究人员穆苏努鲁和雷德利用一种叫做CRISPR/Cas9的基因组剪辑技术，把正常的PCSK9基因变成拥有“好缺陷”的变异基因。“PCSK9基因主要在肝脏表达。”穆苏努鲁说，“产生的蛋白质活跃在血液中，阻止血液清楚胆固醇。几家药物公司已经开发出了针对这种蛋白质的抗体。抗体药物不能持久，每隔几周就要注射一次。其次是服用斯达汀类药，如立普妥，但许多每天服药的人仍会心脏病发作，所以还需要其他方法。”
＿＿“我们想通过基因剪辑技术在基因组中造出永久性改变。通过基因组剪辑，让普通人也像那些生来就携带了好变异基因的人一样。”他们在试验中，递送系统进入小鼠肝脏三四天后，所有肝细胞中的大部分PCSK9基因副本受到破坏而失去活性。“另一个结果是小鼠体内的胆固醇水平降低了35%到40%。”这放在人类身上，会使心脏病发作风险降低90%。