佩米替尼片能长期吃吗

佩米替尼片能长期吃吗
目前，佩米替尼（Pemigatinib）在携带FGFR2融合或重排的局部晚期/转移性胆管癌患者中被批准用于二线治疗，标准方案为13.5mg每日一次，口服，连续14天，停药7天，21天为一个周期。在FIGHT-202研究中，部分患者接受该方案直至疾病进展或毒性不可耐受，中位治疗周期数达6个周期以上，最长者持续用药超过18个月。
关键限制因素并非时间本身，而是高磷血症、视网膜色素上皮脱离（RPED）及指甲毒性等累积毒性。Mayo Clinic指南强调，每2-4周必须监测血磷、视力及肝肾功能；一旦出现3级高磷血症或任何级别RPED，需立即停药或减量。因此，“长期”≠“无限期”，而是在严密监控下的持续使用，最长报道个体用药时间已达24.8个月，仍维持部分缓解。

佩米替尼片效果怎么样
在FIGHT-202核心队列（FGFR2融合/重排，n=107）中，客观缓解率（ORR）35.5%，其中3例完全缓解（CR），中位缓解持续时间（DoR）7.5个月，中位总生存期（OS）21.1个月。真实世界回顾性研究提示，既往≥2线化疗失败的患者，接受佩米替尼后疾病控制率（DCR）高达82%，且44%患者肿瘤缩小≥30%。
值得注意的是，FGFR突变型与融合/重排型疗效差异显著：突变型ORR仅23.1%，而融合/重排型可达25.0%-35.5%。因此，疗效高度依赖分子筛选，必须通过NGS或FISH确认FGFR2融合/重排后方可启用，否则有效率不足10%。

佩米替尼片的功效和作用
佩米替尼是高选择性FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂，通过竞争性结合ATP口袋，阻断FGFR自身磷酸化，从而抑制下游MAPK、PI3K/AKT及STAT3信号通路，最终抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡并阻断血管生成。
除胆管癌外，泛癌种篮子试验（FIGHT-101）显示，对FGFR1-3突变/融合/扩增的晚期实体瘤均具活性：