「你有靶点，我有药」，令人振奋的这些新药即将到来
过去，许多觅友一听到「罕见靶点」这四个字，可谓是悲喜交加。
对于他们而言，坏消息是，NTKR等罕见靶点发生率低；此外，部分患者吃完EGFR靶向药后耐药，出现了NTRK融合基因新突变[1,2]。目前，靶向NTRK的治疗药物少。
而好消息是，靶向罕见靶点药物的整体有效率高！
得益于现代医学的发展，NTRK融合基因突变的患者再也不用担心无药可吃啦！
目前，有多种靶向药已上市或处于临床研究阶段，这无疑是一个巨大的福音！
接下来，觅健科普君将带领大家全面了解NTRK（点击文章底部绿色按钮，添加文末小助理微信，获取免费用药机会哦）。
01
罕见靶点虽然罕见，
但不「小众」
神经营养因子受体络氨酸激酶（NTRK）融合基因，是肿瘤的驱动基因之一[3]。
由于染色体变异，使得NTRK基因家族跑到其他基因家中「串门」，两家人成为了好朋友，因而发生了融合。这导致肿瘤细胞活性异常升高，进一步驱动肿瘤的发生。
在肺癌中，NTRK基因融合常见于肺腺癌患者，是肺癌治疗的重要靶点。
为了给患者们提供更好的治疗方案，许多科学家团队纷纷投入了大量的时间和精力用于NTRK融合突变等靶点的诊治研究。
湖北省重点学科襄阳市中心医院胸部肿瘤二科主任医师李青峰教授更是一语道破了真谛：
随着二代测序技术（NGS）的发展和诊疗的规范，罕见肺癌驱动基因引起了越来越多的重视，彻底改善了从「双无」（无法检测、无药可用）到「双有」（有靶可依、有药可用）的局面。
02
李庆峰教授力荐：
经济条件允许情况下，建议直接做二代测序
目前，用于检测NTRK基因融合的方法很多，其中第二代测序技术能够检测出已知和未知融合，出现假阴性或假阳性的概率最低，因此第二代基因测序技术是NTRK基因融合检测的首要方法[3]。
而EGFR突变经TKIs治疗后耐药的患者，更有必要进行相关检测。
李青峰教授也强调，在使用靶向药物前，应进行相应的基因检测，切勿盲目尝试！
在经济条件允许的情况下，建议觅友们直接做二代测序。
二代测序将为觅友们提供更详细的检测结果，能够更好地预测治疗效果和制定后续方案！
03
好消息：
更多NTRK抑制剂研发进展，疗效更佳
随着针对罕见突变的靶向药物研究不断开展，越来越多的药物陆续获批上市，改变了肺癌患者们「无药可用」，可谓是「久旱逢甘露」！
截止至目前，国内已有2款一代药物获批上市，分别是拉罗替尼（Larotrectinib，商品名：Vitrakvi）和恩曲替尼（Entrectinib，商品名：Rozlytrek）。
拉罗替尼是我国首个选择性泛原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，获批用于治疗NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者，总体有效率（ORR）为75%[4]。
研究结果显示，20例NTRK基因融合阳性肺癌患者接受治疗后，其中15例患者的ORR达到了73%；中位缓解持续时间、无进展生存期和总生存期分别为33.9个月、35.4个月和40.7个月。
而对于基线脑转移的肺癌患者，ORR为63%。
以上结果均表明，拉罗替尼不仅对NTRK基因融合的患者有效，同时还有强大的入脑效果，能够有效对抗脑转移。
恩曲替尼则是一款TRK、ROS1和ALK抑制剂，对携带NTRK、ROS1或ALK融合基因的晚期或转移性肿瘤患者具有快速、持久的疗效，可以通过血脑屏障[5]。
临床研究显示总体有效率为57.4%，其中肺癌患者的总体有效率（ORR）为70%，无进展生存期（PFS）更是长达14.9个月[5]。
虽然这两种一代药具有良好获益，但耐药问题随之而来。除此之外，对于大多数患者而言，用药经济负担大。
为了解决这些难题，让患者们活得更久、更好，科学家们也一直在努力，致力于新药的研究。
目前，不少NTRK药物的研发正在如火如荼的开展中，符合条件的觅友将获得免费用药的机会，减少了一大笔开支！
04
前沿新药，
肺癌患者优先免费使用
01.药物名称：VC004
【药物介绍】VC004是我国自主研发的第二代TRK抑制剂，具有出色的体内外活性，良好的药代动力学特性，耐受性好，具有突出的临床潜力。
【主要研究者】中国医学科学院肿瘤医院 石远凯教授
【医院情况】全国共21家医院（研究中心）可参与，覆盖国内大部分地区。
【药物介绍】VC004是我国自主研发的第二代TRK抑制剂，具有出色的体内外活性，良好的药代动力学特性，耐受性好，具有突出的临床潜力。
【主要研究者】中国医学科学院肿瘤医院 石远凯教授
【医院情况】全国共21家医院（研究中心）可参与，覆盖国内大部分地区。
02.药物名称：FCN-011
【药物介绍】FCN-011对NTRK基因家族分别编码的原肌球蛋白受体激酶受体(TRKA、TRKB 和TRKC)均表现出显著的抑制作用，具有较强的体内、外抗肿瘤活性，安全性良好。
【主要研究者】复旦大学附属肿瘤医院 胡夕春教授
【医院情况】全国共5家医院可参与，分别位于上海、重庆、湖南、北京、广州。
【药物介绍】FCN-011对NTRK基因家族分别编码的原肌球蛋白受体激酶受体(TRKA、TRKB 和TRKC)均表现出显著的抑制作用，具有较强的体内、外抗肿瘤活性，安全性良好。
【主要研究者】复旦大学附属肿瘤医院 胡夕春教授
【医院情况】全国共5家医院可参与，分别位于上海、重庆、湖南、北京、广州。
03.药物名称：AB-106
【药物介绍】AB-106是下一代ROS1和NTRK双靶点小分子抑制剂口服药，治疗未经过克唑替尼治疗的患者，整体缓解率高达93%，治疗克唑替尼耐药的患者，整体缓解率60%，疾病控制率100%。
【主要研究者】中国人民解放军总医院第五医学中心 徐建明教授
【医院情况】全国共13家医院（研究中心）可参与，覆盖国内大部分地区。
【药物介绍】AB-106是下一代ROS1和NTRK双靶点小分子抑制剂口服药，治疗未经过克唑替尼治疗的患者，整体缓解率高达93%，治疗克唑替尼耐药的患者，整体缓解率60%，疾病控制率100%。
【主要研究者】中国人民解放军总医院第五医学中心 徐建明教授
【医院情况】全国共13家医院（研究中心）可参与，覆盖国内大部分地区。
04.药物名称：XZP-5955
【药物介绍】XZP-5955能够逆转多种TRK和ROS1耐药突变的现状，特别是针对具有NTRK基因融合的脑肿瘤或脑转移性病变和ROS1突变，表现出了优秀的抗肿瘤功效。
【主要研究者】中国医学科学院肿瘤医院 石远凯教授
【医院情况】全国共12家医院（研究中心）可参与，覆盖国内大部分地区。
【药物介绍】XZP-5955能够逆转多种TRK和ROS1耐药突变的现状，特别是针对具有NTRK基因融合的脑肿瘤或脑转移性病变和ROS1突变，表现出了优秀的抗肿瘤功效。
【主要研究者】中国医学科学院肿瘤医院 石远凯教授
【医院情况】全国共12家医院（研究中心）可参与，覆盖国内大部分地区。
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