刷新价格记录！国际品质新药获批，惠及更多小细胞肺癌患者

科普君

来源:觅健 2024-06-25 18:30:46

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特瑞普利单抗作为一款国产原研的免疫治疗药物，在小细胞肺癌中的临床试验数据优异，联合化疗正式获批用于一线治疗广泛期小细胞肺癌，并以经济实惠的价格，成为了小细胞肺癌千元免疫治疗的“领头羊”。

国家药监局获批截图^[1]

这样一个性价比极佳的治疗选项，有望让更多的肺癌患者受益于前沿的免疫疗法，从而改写小细胞肺癌治疗的现状，引领着肿瘤免疫治疗进入一个更加普惠和高效的新时代。

疗效良好！开辟抗癌新希望

广泛期小细胞肺癌存在大量基因变异，肿瘤突变负荷高，于理论推断，小细胞肺癌患者使用免疫治疗会有可观的生存获益。但此前在实际应用中，小细胞肺癌单独使用免疫治疗并未出现令人惊艳的效果。为了探索免疫检查点抑制剂在小细胞肺癌中的应用方案，国内外开展了一系列临床试验，发现与单纯化疗相比，免疫治疗联合化疗在未经治疗的广泛期小细胞肺癌中有更好的治疗效果，且目前观察到不良事件的发生率并未增加。针对这一现象，研究学者认为原因在于化疗能促进肿瘤细胞的溶解，释放出肿瘤抗原，提高肿瘤免疫原性。结合免疫检查点抑制剂针对肿瘤细胞起效的机制，能起到1+1＞2的结果，使抗癌作用最大化^[2]。

作为我国自主研发和生产的一种重组人源化抗PD-1抑制剂，特瑞普利单抗具有强阻断、强内吞双重阻断机制，不仅能够阻断PD-1与PD-L1的结合，避免肿瘤细胞产生免疫逃逸，而且还能通过诱导T细胞表面的PD-1内吞来恢复T细胞活性^[3-4]。这种双重作用机制有助于更全面地解除肿瘤对免疫细胞的免疫抑制，能更好发挥免疫与化疗的协同作用，为EXTENTORCH研究的成功奠定了坚实的理论基础。

EXTENTORCH在研究设计上采用了PFS和OS“双主要研究终点”的设计，研究结果显示^[5]，在广泛期小细胞肺癌患者的一线治疗中，特瑞普利单抗联合化疗相比单纯化疗组无进展生存期（PFS）得到了显著改善（5.8个月vs 5.6个月，HR=0.667，P=0.0002），且1年PFS率更高（18.1% vs 4.9%），较单纯化疗组提升近四倍。在总生存期（OS）方面，特瑞普利单抗也显示出了其优势，相比于单纯化疗组，特瑞普利单抗联合化疗的方案总生存期得到了显著延长（14.6个月vs 13.3个月，HR=0.798，P=0.0327），且1年OS率同样更高（63.1% vs 54.9%）。

基于此，特瑞普利单抗成为首个在广泛期小细胞肺癌关键Ⅲ临床研究中，取得PFS和OS双主要研究终点阳性结果的PD-1抑制剂^[6^]。不仅进一步证实了免疫治疗联合化疗在小细胞肺癌中的可行性，也为小细胞肺癌患者开辟了的抗癌新希望。

图片来源：摄图网

国际品质，千元价格！抗癌新选择

在当今社会，癌症作为健康的一大杀手，高昂的医疗费用、长期的治疗需求以及因病导致的劳动力丧失，共同作用下，家庭收入锐减而支出激增，许多家庭不幸陷入“因病致贫”的困境。还有部分患者存在考虑经济原因而延误或放弃有效治疗的情况，这种"治不起"的现实残酷地影响了疾病的治疗效果与患者的生活质量。

对于小细胞肺癌患者来说更是如此，在特瑞普利单抗获批之前，国内市场上已有五种免疫治疗药物被批准用于小细胞肺癌，首周期价格约数万元，目前均未纳入国家医保目录，如果无法达到慈善赠药条件，年治疗费用很可能超十万，普通家庭难以负担。

解决“治不起”问题，需要政府、社会各界以及医疗行业共同努力，幸运的是，随着医药科技的进步和国家政策的支持，越来越多的惠民措施正逐步实施，致力于缓解这一社会痛点。

特瑞普利单抗作为国际品质原研药，也是中国首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的自主研发和生产的创新药^[7]，积极响应国家关于提升抗癌药物可及性与减轻患者负担的号召，以极低的价格为小细胞肺癌患者谋福利。相较于美国鼻咽癌患者购买时8892.03美元/支的价格（折合人民币约63547.28元），中国小细胞肺癌患者购买特瑞普利单抗仅需812.88元/支。

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不动安全线！保障治疗更安心

任何治疗手段的首要条件，都是不会对患者造成过度伤害，坚守生命至上的原则。因此，医患群体普遍对药物的安全性给予极高的重视，患者在追求疾病治愈的同时，也在持续关注药物可能带来的不良反应。

在EXTENTORCH研究中^[5]，特瑞普利单抗联合化疗显示出了其在安全性上的优势。特瑞普利单抗联合化疗治疗整体耐受性良好，尤其是相比单纯化疗，该联合治疗方案≥3级不良事件（TEAE）并无显著增加，并且任何级别的治疗期间出现的TEAE，以及导致死亡的TEAE发生率均相似。

联合方案中，最常见的TEAEs为中性粒细胞、白细胞减少，免疫相关不良事件（irAEs）的发生率为28.8%，≥3级irAEs发生率为9.9%，并且随访中未发生新的安全性信号。

专家寄语

随着临床研究的深入，免疫治疗联合化疗已经成为广泛期小细胞肺癌患者的一线治疗标准方案，本次特瑞普利单抗联合化疗作为广泛期小细胞肺癌一线治疗的获批，标志着小细胞肺癌治疗领域迈出了重要一步。这一进展不仅为患者带来了全新的治疗选择，尤其是对那些对传统化疗反应不佳的患者，提供了新的希望。

EXTENTORCH研究的积极结果进一步证实了这种联合疗法能够显著延长患者的无进展生存期和总生存期，在延长患者生命的同时，也能够切实改善患者生活质量。此外，免疫治疗相比传统化疗通常具有更好的耐受性，在研究中特瑞普利单抗也体现出了安全性的优势，对于患者来说，用药有保障更安心。

除研究中体现出的良好疗效与可控安全性以外，经济可及性的提高也是特瑞普利单抗获批的一个重要方面。特瑞普利单抗也是中国首个获FDA批准上市的自主研发和生产的创新生物药^[7]，不仅具备国际一流水准，而且以亲民的价格展现出极致的性价比，解决了小细胞肺癌患者免疫治疗门槛高，普通家庭“治不起，用不久”的问题。

卓越的疗效与安全性，再加上可负担的经济性，才能让患者真正获取到医学进步所带来的生存提升。相信随着特瑞普利单抗本次获批，让每一个患者都能享受到高质量、可负担的治疗方案，实现生存期和生命质量的最大优化，能够为更多患者点亮生命之光。

专家介绍

王启鸣主任医师/二级教授

医学博士，博士生导师，博士后合作导师

河南省肿瘤医院呼吸内科主任

河南省医学科学院肿瘤研究所常务副所长

美国安德森癌症中心博士后，美国埃默里大学客座教授

美国AACR会员、国际肺癌研究会(IASLC) 会员

国家卫生健康突出贡献中青年专家，国务院特殊津贴专家

国家重点研发计划（科技部、卫健委）评审专家

全国第四届“白求恩式好医生”，“白求恩式好医生”奖章获得者

中原名医，河南省政府特殊津贴专家、河南省优秀省管专家

河南省肺癌诊疗中心主任、河南省肿瘤诊疗质量控制中心肺癌专家委员会主委河南省医学会肿瘤医学分会候任主任委员

Cancer、 Annals of Oncology等36个SCI期刊审稿人

《中华医学杂志》、《中华肿瘤杂志》、《Chinese Medical Journal Pulmonary and Critical Care Medicine》编委

门诊时间和地点

每周四下午

河南省肿瘤医院门诊二楼

参考来源

[1]NMPA官网.

[2]李珂,秦博宇,邵佳康,邱鲁鹏,孙小惠,贾谷和,焦顺昌.免疫检查点抑制剂治疗广泛期小细胞肺癌的研究进展[J].临床肿瘤学杂志,2024,29(02):188-194.

[3]Pardoll DM,et al. Nat Rev Cancer. 2012; 12(4): 252-64.

[4]Kaiser AD, etal. Eur J Immunol. 2012; 42(3): 662-71.

[5]Cheng Y， et al. EXTENTORCH: A randomized， phase III trial of toripalimab versus placebo， in combination with chemotherapy as a first-line therapy for patients with extensive stage small cell lung cancer （ES-SCLC）. 2023 ESMO. LBA93.

[6]https://www.rmzxb.com.cn/c/2023-10-30/3434790.shtml

[7]国产创新药特瑞普利单抗获得美国FDA批准上市批晚期鼻咽癌全线治疗——人民政协网 (rmzxb.com.cn)

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温馨提示：本文中所涉及的信息旨在传递医药前沿信息和研究进展，不涉及诊疗方案推荐，临床上请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见与指导。

封面图片：摄图网

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