全球首个儿童接受CAR-T后停药，CAR-T的治愈时代真的要来了吗！
最近互助君看到一则重磅好消息：
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3月27日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心、浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）称：全球首个开展CAR-T临床试验的红斑狼疮患儿顺利出院，有望得到彻底治愈[1]！
灿灿（化名）是一个12岁的漂亮女孩，但不幸被系统性红斑狼疮困扰了三年多。尽管接受了多种治疗，她的病情仍反复无常，脸上总是出现蝴蝶斑，身上也常有皮疹。
更让人难受的是，她经常口腔溃疡、关节痛，身体瘦弱，但脸蛋却因激素治疗变得“多肉”。
今年2月，灿灿的病情恶化，尿蛋白接近大量标准，可能发展为肾病综合征和慢性肾功能不全。医生表示，她的情况属于难治性重症，常规治疗效果有限。
图片来源：摄图网
得知灿灿的情况后，浙大儿院的教授建议，针对难治性儿童系统性红斑狼疮（cSLE），孩子可以参与CAR-T治疗的临床研究。
2024年2月8日，灿灿成功加入了红斑狼疮CAR-T治疗临床研究项目。在接下来的2月22日，研究团队为她进行了单采操作。
到了3月12日，经过精心处理的CAR-T细胞被成功回输到灿灿的体内，虽然过程不是那么容易，但幸好结局是好的。3月27日，在回输半个月后，灿灿顺利出院。
灿灿是全球首个接受CAR-T疗法的儿童，互助君非常欣喜她的治疗能带来好消息。其实，在这之前，CAR-T疗法就频频传来好消息。
2021年8月5日，Mougiakakos研究团队对一名患有严重SLE的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗，结果显示：CAR-T疗法使她的症状迅速消退，病情很快得到缓解，没有明显副作用，且在停药后长时间未出现症状，患者可以说是“完全康复”了[2]。
2022年7月20日上午，中山市人民医院宣布，一位29岁女患者的单纯性难治性系统性红斑狼疮被治愈了[3]。
2022年9月15日，来自德国埃尔朗根-纽伦堡大学的Mackensen研究团队，将5名难治性SLE患者接受CAR-T细胞治疗。
结果显示：5名SLE患者的疾病活动度和狼疮性肾炎得到了显著的改善，包括内脏器官损害的缓解、与疾病相关的自身抗体（抗双链DNA抗体）消失。在后续长达17个月的随访中，在没有其他免疫抑制治疗的情况下，狼疮没有复发，疾病实现了无药物缓解[4]。
2023年12月9日，在圣地亚哥举行的美国血液学学会年会上，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的Fabian Müller博士报告了一项最新研究数据[5]。
15名难治或病情严重的自身免疫性疾病（AID）患者，接受CAR-T细胞疗法的3个月后结果显示：其中8名SLE患者治疗3个月后病情获得完全缓解，SLE疾病活动（SLEDAI）评分为零，并且成功让这些患者停用了所有免疫抑制药物，包括糖皮质激素！
尽管有上述的例子，互助君还是不得不告诉大家，SLE目前还是不能完全治愈，上述研究最早的过去也才3年，仅仅3年停药、治愈，也不能认为疾病完全治愈了。
临床治愈其实是一个相对的概念，它指的是患者在经过一系列治疗后，症状、体征完全消失，生化指标恢复正常，疾病得到控制，预后良好的状态。
这通常意味着治疗已经成功，患者的身体已经恢复到健康的状态，不再需要任何的治疗或监测。但需要注意的是，临床治愈并不意味着疾病已经完全消除。
图片来源：摄图网
如果患友们的追求是完全停药、长期缓解的话，其实互助君也听过类似的例子，咱们很多金牌蝶友就能做到停药很多年还不复发，这样来看，SLE的“治愈”并不是遥不可及，但是如果蝶友们追求的是完全停药、永不复发的话，可能还需要一定的时间。
而CAR-T疗法的出现，更大的意义可能是为一些难治性的SLE提供了更多的治疗思路。
任何医疗的进步都不是一蹴而就的，要相信未来SLE的治疗会变得越来越好，咱们要做的就是保持信心，持续乐观，但不盲目乐观，以科学的态度去看待。
目前很多医院都有CAR-T的临床试验，如果想了解更多详情，或者想知道自己是否符合临床试验的条件，可以扫描下面的二维码咨询我们的健管师。
附：临床试验招募条件（部分）
1.18岁≤年龄≤70岁；
2.根据2019 EULAR/ACR分类标准诊断为 SLE；
3.SLEDAI-2000评估疾病活动度为中重度，即筛选时SLEDAI-2000＞6；
4.经激素和/或免疫抑制剂治疗效果不佳、不耐受或复发的SLE患者；
5.筛选时允许使用≤30mg/d的泼尼松或其他等效剂量的糖皮质激素；
6.抗HLA抗体阴性
写在最后
CAR-T疗法在治疗SLE方面展现出巨大潜力，有望为SLE患者带来新的治疗希望。
随着技术的不断完善和临床经验的积累，CAR-T疗法将逐渐成为一种安全、有效的治疗手段，帮助更多患者实现疾病的长期缓解，提高生活质量。我们期待这一疗法在未来能够造福更多SLE患者。
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