当人们谈论“Real World Data/Evidence (RWD/RWE) ”应用时,我想起大约五年前碰到的一个叫做Adjuvant!的工具。Adjuvant!是一个在线软件,可以帮助医生和他们的早期乳腺癌(I-III期)病人就术后化疗做更知情的决定。
设想有一个65岁的乳腺癌病人,她ER阳性,淋巴结阴性(即淋巴结未受癌细胞影响),肿瘤大小1-2厘米。病人想知道自己不化疗或化疗,分别有多大机会可以再活十年(即十年生存率)。Adjuvant!就是试图解答这个问题。只要输入病人信息(年龄,是否到绝经期/更年期, 有没有其它疾病及严重程度)和癌症分期及特征(肿廇大小,几个淋巴结受影响,ER阴/阳性),Adjuvant!(2001年版本)就会估计这个病人如果不化疗的话,有10%的可能死于乳腺癌,10%的可能死于其它因素,80%的机会再活10年(即10年生存率为80%)。 而如果用Endocrine类化疗药(5 年tamoxifen)可以将10年生存率提高约2.4%,用chemoendocrine类药(基于anthracycline的化疗后再用tamoxifen)能提高约3.6%。
Adjuvant!对(不化疗的)预后的估计主要来自美国的“监测、流行病学与最终结果”(SERR:Surveillance, Epidemiology, and End-Results)数据,而术后化疗的效果估计则来自1998年对以往药物临床试验结果的总结。在评估/预测模型中有很多假设和简化,但Adjuvant!也考虑了一些现实问题,比如考虑了非乳腺癌导致的死亡。
自从2001年Adjuvant!被推出后,至2007年7月,全世界有42,000多注册用户,英国有大约3000名活跃用户。信不信由你,伦敦“Royal Marsden”医院的乳腺癌医生就用Adjuvant!跟病人讨论治疗方案。
当然,Adjuvant!有很多局限性。其中HER2阴/阳性没有被考虑进模型(至少2013年10月的版本没有HER2阴/阳性)就是一个缺陷。所以将HER2阴/阳性和Trastuzumab药整合进这个软件将是下一个版本的主要考虑因素。HER2阳性乳腺癌病人的治疗已经有很多年的经验,这些经验/数据将扮演重要角色。
英国有一个较新的软件叫做“PREDICT”,已经包含了HER2和另一个生物标记KI67。我以后可能会详细介绍这个软件。
文献: “Computer Program to Assist in Making Decisions About Adjuvant Therapy for Women With Early Breast Cancer”, Peter M. Ravdin et al., J Clin Oncol. 2001 Feb 15;19(4):980-91.







