特大喜讯

特大喜讯 ▎屠呦呦团队“双氢青蒿素治疗红斑狼疮”研究获临床试验批件
2016-04-19 小社 健康天天读

4月12日，小社从中国中医科学院公众号获悉，诺贝尔奖获得者屠呦呦负责的“双氢青蒿素治疗红斑狼疮”研究已通过国家食品药品监督管理总局审批，获得药物临床试验批件。双氢青蒿素在治疗疟疾的同时，将有望为人类治疗免疫学疾病作出新贡献。


屠呦呦
诺贝尔医学奖获得者，青蒿素之母

今年85岁高龄的屠呦呦，现为中国中医科学院的首席科学家、中国中医研究院终身研究员兼首席研究员、青蒿素研究开发中心主任、博士生导师、药学家、诺贝尔医学奖获得者。

屠呦呦多年从事中药和中西药结合研究，突出贡献是创制新型抗疟药青蒿素和双氢青蒿素。她于1972年从青蒿中成功提取到了一种分子式为C15H22O5的无色结晶体，命名为青蒿素。

2015年10月，因为发现青蒿素——一种用于治疗疟疾的药物，挽救了全球特别是发展中国家的数百万人的生命，其中大部分是生活在全球最贫困地区的儿童，屠呦呦获得了诺贝尔生理学或医学奖。她成为了首获科学类诺贝尔奖的中国人。这是中国医学界迄今为止获得的最高奖项，也是中医药成果获得的最高奖项。


双氢青蒿素
疟疾的克星，狼疮患者的福音

青蒿素是从蒿属植物青蒿中分离出的一种具有过氧基新倍半萜内酯类化合物， 分子式为C15H22O5，是我国首创的一类高效低毒的新型抗疟药，双氢青蒿素是从青蒿素中引入羟基的第一个衍生物， 其抗疟疗效是青蒿素的十倍。

20世纪60年代抗氯喹恶性疟在东南亚流行，为了寻找新结构类型的抗疟药，对疫区人民展开国际援助，屠呦呦临危受命，领导课题组从系统收集整理历代医籍、本草、民间方药入手，对多种中药开展实验研究，历经380多次失败，终于从东晋（公元340年）葛洪《肘后备急方》中“青蒿一握，以水二升渍，绞取汁，尽服之”得到启发，最终开发出高效、速效、低毒的新结构类型抗疟药青蒿素。后来她又发现了青蒿素的衍生物双氢青蒿素，提升了这类药物对抗疾病的“威力”。

近年一些研究发现双氢青蒿素具有良好的免疫抑制作用，并能加速免疫缺陷动物的免疫功能重建，为双氢青蒿素用于治疗红斑狼疮提供了思路。

屠呦呦研究团队经过数十年的研究，经过药效和临床预试验证实其对红斑狼疮具有显著疗效。


红斑狼疮
难治的疴疾，人类的大敌

红斑狼疮是一种严重累及全身多系统、 多器官的，难以治愈的自身免疫性疾病，其发病机制尚未阐明，目前认为主要原因之一是患者免疫功能异常。红斑狼疮好发于生育年龄女性，多见于15~45岁年龄段，女∶男比例为 7 ~ 9∶1。

红斑狼疮的临床表现复杂多样。多数呈隐匿起病，开始仅累及1~2个系统，表现轻度的关节炎、皮疹、隐匿性肾炎、血小板减少性紫癜等，部分患者长期稳定在亚临床状态或轻型狼疮，部分患者可由轻型突然变为重症狼疮，更多的则由轻型逐渐出现多系统损害；也有一些患者发病时就累及多个系统，甚至表现为狼疮危象。红斑狼疮的自然病程多表现为病情的加重与缓解交替。

由狼疮性肾炎而引起的肾功能衰竭是系统性红斑狼疮的主要死亡原因之一。对于狼疮性肾炎的治疗，目前临床上主要应用的药物仍为肾上腺糖皮质激素和免疫抑制剂，但此经典疗法对狼疮性肾炎的复发却收效甚微。

我国的红斑狼疮患者达数百万人，临床上长期缺乏新型治疗药物。该类药物研发是国际药学界公认的最具挑战性的研究领域之一。


青蒿素治疗红斑狼疮
尽管前路漫漫，我们信心满满

屠呦呦领导的试验团队在研究中发现：适宜的剂量下的双氢青蒿素能抑制多种免疫球蛋白及补体在肾脏的沉积、明显改善狼疮模型小鼠肾组织的病理损害，说明双氢青蒿素对狼疮性肾炎的发生发展有良好的抑制作用。狼疮小鼠肾脏免疫球蛋白的沉积减少表现尿蛋白含量下降，也表明双氢青蒿素的治疗效应。

他们的试验还证明了双氢青蒿素能够阻止B淋巴细胞增殖，对T淋巴细胞的影响则主要是促进T细胞增殖，说明双氢青蒿素能直接和间接抑制B淋巴细胞活性，从而减少免疫球蛋白自身抗体产生，降低体液免疫反应，减轻免疫复合物的形成，达到治疗系统性红斑狼疮的作用。

据悉，新药研发是一个耗时耗资都非常庞大的系统工程，一种新药在上市前，需经过多次临床前研究及多期临床试验，以检测其是否安全有效。

屠老的团队刚刚获得临床试验批准，接下来还有更多的困难等待他们去解决，我们不知道双氢青蒿素应用于红斑狼疮的治疗会在哪一天实现，但是我们知道，那一天离我们越来越近了。